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患者年出血率降低71%,辉瑞血友基因疗法上市申请获FDA受理

近日,辉瑞公司(NYSE: PFE)宣布,FDA 已受理其用于治疗成年人 B 型血友病的基因疗法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品许可证申请(BLA),审查的最终日期是 2

2023-06-30

10万人数据分析发现,连续7天佩戴医用级智能手表捕获前驱期症状数据,或可提前7年诊断帕金森病

与单独使用生活方式(AUPRC=0.03±0.04,P=0.0025)、血液标志物(AUPRC=0.01±0.00,P=0.0041)、前驱期症状(AUPRC=0.01±0.00,P=0.0036)、

2023-07-05

FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤的可重复基因疗法,年治疗费用约63万美元

近日,基因治疗上市公司 Krystal Biotech(NASDAQ: KRYS)宣布,FDA 已经批准其 VYJUVEK™ (beremagene geperpavec-svd

2023-06-16

迄今最大规模前瞻性研究发现,常见污染物三氯乙烯与患帕金森病风险增加70%有关

帕金森病已经超越阿尔茨海默病,成为世界上增长速度最快的神经退行性疾病。

2023-05-23

《柳叶刀》子刊:帕金森病诊断重大突破!迄今最大规模人体研究显示,α-Syn SAA诊断敏感性为87.7%,特异性达96.3%

这项研究证实,α-Syn SAA可以以高准确度区分健康人和PD患者,即使是传统诊断方法难以识别的存在早期病变的高风险进展患者也不在话下,尤其是存在典型嗅觉障碍的散发型PD患者,α-Syn SAA阳性结

2023-05-10

清洁用品中的这种常见化学物质,会使患上帕金森病的风险高出5倍!

尽管科学家对于TCE与帕金森病之间的关系还存在一些不确定性,但是这项研究强调了我们需要更加关注化学物质对人类健康的影响,尤其是那些被广泛使用的化学物质。

2023-04-07

FDA拒绝批准艾伯维晚期帕金森病新药ABBV-951

3月22日,艾伯维宣布,已收到FDA就ABBV-951(foslevodopa / foscarbidopa)新药上市申请(NDA)发出的完整回复函(CRL)。

2023-03-23

两家公司竞争首个糖尿基因疗法

近年来,基因组编辑一直是一个热门话题。

2023-03-15

NEJM重磅:无创“烧脑”疗法,能让近70%帕金森病患者运动功能显著改善!

帕金森病是一种神经系统退行性疾病,主要表现为肌肉僵硬、震颤、运动减慢和姿势不平衡等运动障碍,根据病情来选择药物治疗和手术治疗以缓解症状[1]。

2023-02-27

Nat Neurosci:揭示一种调节与帕金森病进展有关的病理性α-突触核蛋白传播机制

在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校、宾夕法尼亚大学和中国华东理工大学等研究机构的研究人员发现了一种调节与帕金森病进展有关的病理性蛋白---错误折叠的α-突触核蛋白---传播的机制

2023-03-08